PNAS：开发多发性预防性治疗新策略

原发性预防性（MM）是一种少用的体内恶性。随着越来越技术的用药新的方法如细胞酶体抑药物（PI）和免疫调节药物（IMiDs）的出现，患儿的患病率得到了大大的提高。然而，到目前为止，在大多数情况下，预防性仍然很难痊愈，中都风或难治性病因患儿的用药是一项重大流血事件同样。在高危预防性患儿中都，包括Safari预防性或炎均增生患儿，由于除此以外治率较低，患病率非常低。因此，需要开发有着不同发挥作用机制的新的用药策略。2019年4月底15日，同济大学瑞金医院陈赛娟、糜坚青制作组在International权威华尔街日报PNAS上出版一本书“Exploratorytrial of a biepitopic CAR T-targeting B cell maturation antigen inrelapsed/refractory multiple myeloma”的文章，证明针对BCMA的双表位CAR T代表了对R / RMM有期望的用药，而大多数连带加成在诊断上是极难的。在对17名患儿进行12至535天（中都位数417天）的随访期间，截至2018年10月底20日，8举例（47.1％），包括7举例sCR和1举例VGPR，仍东南面不间断加成状态，所有患儿均有 CAR T后11个月底不间断应答。SCR后6举例患儿中都风，VGPR后1举例出现进行性病因（PD），这些流血事件遭遇在5~11个月底后。 Kaplan-Meier曲线显示在6个月底时无进展患病率（PFS）为82.4％，在12个月底时为52.9％。对于炎均肇因患儿，CAR T用药对浆细胞膜瘤有用药发挥作用，尽管一般而言需要较长时间来缓解炎均病变而不是去除炎内病变。举例如，患儿RJ02在额头上表现出炎均病因，并且对CAR T的初始加成是PR，骨炎中都有着仗极小残留病（MRD）（BM）。在CAR T后4个月底，去除M细胞和炎均质量以获取sCR。 在CAR T用药在此之后，患儿RJ03在皮肤，上颌和胰脏上有着浆细胞膜瘤。在很快解决问题BM MRD阴性后，随着时间的更长，这些腹腔慢慢地不复存在。原发性预防性（MM）是最少用的体内恶性之一。得意治/中都风（R / R）MM拟订有效性的用药策略是一项重大流血事件同样。在该试验中都，17名R / R MM患儿，他们在此之后经历过多次用药，接受了针对BCMA的两个表位的嵌合抗原受体修饰的T（CAR T）细胞膜药物，并且解决问题了88.2％的显着基本上加成。这项实了CAR T细胞膜替代疗法用药R / R MM患儿的可行性和优越性。同时，分析了本研究中都遭遇的连带流血事件，为其他研究提供了参考。研究职员还同意CAR T用药最终可以与其他有效性用药新的方法相结合，以用药新的诊断的MM，以便在将来的试验中都取得能够的结果。类似出处：Jie Xu，et al.Exploratory trial of a biepitopic CAR T-targeting B cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma.PNAS.April 15， 2019